- بناءً على إثبات المفهوم قبل السريرية بأن MTX325 يحمي الخلايا الدماغية المنتجة للدوبامين من خلال تعزيز الالتهام الخلوي – العملية التي تستخدمها الخلايا لإزالة الميتوكوندريا المختلة
(SeaPRwire) – كامبريدج، إنجلترا, 21 مارس 2024 – تعلن Mission Therapeutics (“Mission” أو “الشركة”)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في مرحلة التجارب السريرية تعمل على تطوير علاجات مبتكرة تستهدف الالتهام الخلوي، اليوم عن بدء المرحلة الأولى من التجربة السريرية الأولى من نوعها على البشر لعلاج MTX325، وهو دواء علاجي محتمل معدّل للمرض لمرض باركنسون (PD).
يعاني حوالي 10 ملايين شخص من مرض باركنسون في جميع أنحاء العالم، بما في ذلك ما يقرب من مليون في الولايات المتحدة وحوالي 1.2 مليون في أوروبا – وهي أعداد من المتوقع أن تزداد مع تقدم السكان في العمر.
أتمت Mission Therapeutics الآن اختبار الجرعات الأولى من المتطوعين الأصحاء في دراسة متعددة الأجزاء وقابلة للتكيف في المرحلة الأولى ، وتقوم بتقييم سلامة وتحمل ودوائية واختراق الدماغ لـ MTX325. ومن المخطط إعداد مجموعات اختبارات متصاعدة الجرعات متعددة الجرعات وكبار السن الأصحاء في عام 2024، في حين أن مرضى باركنسون سيكونون محور التجربة في عام 2025.
وقال الدكتور بول تومسون، حاصل على الدكتوراه، كبير المسؤولين العلميين في شركة Mission Therapeutics،: “إن إطلاق هذه التجربة الأولى من نوعها على البشر يعد خطوة كبيرة إلى الأمام بالنسبة لشركة Mission Therapeutics، حيث نتطلع لتقييم إمكانات MTX325 كعلاج معدّل للمرض لمرض باركنسون. في حين أن العلاجات الحالية لمرض باركنسون يمكن أن تساعد في السيطرة على الأعراض مثل الرعاش وبطء الحركة ومشاكل الإدراك، فإن لا يعالج أي منها الخسارة العصبية الكامنة التي تسبب هذا المرض المدمر.”
وقال الدكتور سهيل نوربهاي، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Mission Therapeutics: “يسعدنا أن نقدم مثبط USP30 الثاني هذا إلى التطوير السريري. والأهداف العامة لهذه التجربة في المرحلة الأولى هي تأكيد سلامة وتحمل واختراق الجهاز العصبي المركزي لـ MTX325، سواء في المتطوعين الأصحاء أو في المرضى الذين يعانون من مرض باركنسون، ومساعدتنا على تحديد الجرعات المناسبة للاختبارات المستقبلية للفعالية. ونتطلع إلى تطوير هذا المركب بسرعة من خلال الاختبارات السريرية الأولية ونسعى إلى إثبات ملفه السريري المفيد المحتمل في وقت لاحق من هذا العام”.
ويأتي بدء التجربة بعد نشر ورقة أكاديمية رئيسية في المجلة في ديسمبر الماضي من قبل علماء من جامعة كامبريدج و جامعة هارفارد و Mission Therapeutics. وقد حددت الصحيفة أبحاثهم قبل السريرية في نماذج الفئران، التي قدمت أدلة تجريبية قوية تدعم أطروحة أن MTX325 يمكن أن يعدل مسار مرض باركنسون عن طريق استهداف USP30.
USP30 هو إنزيم إزالة اليوبيكويتين (DUB) المعروف بأنه يمنع الالتهام الخلوي، وهي العملية التي تستخدمها الخلايا للتخلص من الميتوكوندريا المختلة. وقد ربطت مجموعة متزايدة من الأدلة العلمية تراكم الميتوكوندريا المختلة في الخلايا بمجموعة من الأمراض، بما في ذلك مرض باركنسون ومرض الكلى وفشل القلب والتليف الرئوي مجهول السبب (IPF) وضخامة العضلات دوشين (DMD).
نبذة عن Mission Therapeutics
هي شركة رائدة عالميًا في اكتشاف وتطوير علاجات جديدة تعمل على تعزيز إزالة الميتوكوندريا المختلة وتعزيز صحة الخلايا ووظيفتها. الميتوكوندريا هي عضيات تنتج الطاقة وتتطلب مراقبة جودة مدى الحياة من خلال آلية التطهير بوساطة اليوبيكويتين المعروفة باسم الالتهام الخلوي. في حالات معينة، مثل الإجهاد الخلوي وإصابة الخلايا و/أو عيوب عملية الالتهام الخلوي، يمكن أن تصبح الميتوكوندريا مختلة ومضرة بالخلية، مما يؤدي إلى انخفاض إنتاج الطاقة والإجهاد التأكسدي والالتهاب وموت الخلية المحتمل. الميتوكوندريا المختلة هي عوامل مهمة في فيسيولوجيا مرض الأمراض في الإصابة الكلوية الحادة (AKI) ومرض باركنسون وفشل القلب وضخامة العضلات دوشين وIPF وأمراض الميتوكوندريا ومرض الزهايمر.
USP30 هو إنزيم إزالة اليوبيكويتين الذي يزيل باستمرار اليوبيكويتين من الميتوكوندريا، مما يوفر فرامل محتملة للتخلص من الميتوكوندريا المختلة. وتعمل Mission حاليًا على تطوير عقارين جزيئين صغيرين، وهما MTX652 (محيطي) و MTX325 (يستهدف الجهاز العصبي المركزي) والتي ستعمل من خلال تثبيط إنزيم دوب الميتوكوندريا USP30 – ستعمل على تعزيز التخلص من الميتوكوندريا المختلة – وبالتالي تحسين صحة الخلايا بشكل عام . يمكن استخدام مثبطات USP30 MTX652 وMTX325 التابع لشركة Mission لعلاج أي مرض أو حالة ناجمة عن خلل الميتوكوندريا.
تدعم شركة Mission مستثمرين من الدرجة الأولى، بما في ذلك Pfizer Venture Investments و Sofinnova Partners و Roche Venture Fund و SR One و IP Group و Rosetta Capital.
نبذة عن MTX325 وUSP30
MTX325 هو مركب قوي وفعال ومختص بالنفاذية إلى الجهاز العصبي المركزي مصمم لتحسين جودة الميتوكوندريا ووظيفتها من خلال تعزيز الالتهام الخلوي. يمنع MTX325 إنزيم USP30، وهو إنزيم إزالة اليوبيكويتين الموضعي الموجود في الميتوكوندريا والذي يعد منظمًا سلبيًا للالتهام الخلوي. تُثبت البيانات الواردة من نموذج حي لمريض باركنسون، حيث تم حذف USP30 من خلال إقصاء الجينات، صحة USP30 كهدف محتمل في مرض باركنسون. وجد الباحثون أن MTX325 أحدث تأثيرًا مشابهًا لإقصاء جين USP30 في نموذج الفأر المصاب بمرض باركنسون نفسه، مما أدى إلى مزيد من التحقق من صحة نهج تثبيط USP30 في مرض باركنسون. انظر المقال المنشور في مجلة Nature Communications هنا:
يتم توفير المقال من قبل مزود محتوى خارجي. لا تقدم SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) أي ضمانات أو تصريحات فيما يتعلق بذلك.
القطاعات: العنوان الرئيسي، الأخبار اليومية
يوفر SeaPRwire تداول بيانات صحفية في الوقت الفعلي للشركات والمؤسسات، مع الوصول إلى أكثر من 6500 متجر إعلامي و 86000 محرر وصحفي، و3.5 مليون سطح مكتب احترافي في 90 دولة. يدعم SeaPRwire توزيع البيانات الصحفية باللغات الإنجليزية والكورية واليابانية والعربية والصينية المبسطة والصينية التقليدية والفيتنامية والتايلندية والإندونيسية والملايو والألمانية والروسية والفرنسية والإسبانية والبرتغالية ولغات أخرى.
